1月14日,东阳光药正式推出全球领先的PROTAC机制AI智能研发平台,通过构建高质量专用数据库与AI驱动研发闭环,成功突破传统药物研发瓶颈,为破解人类80%疾病相关蛋白“不可成药”的难题提供了全新解决方案。这一技术突破有望大幅缩短创新药研发周期,提升药物研发成功率。
HEC-PROTAC数据库信息来源以及分类
传统小分子药物研发如同“用钥匙开锁”,需依赖靶蛋白上明确的“锁孔”(结合口袋),但人类蛋白质组中约80%的疾病相关蛋白因缺乏此类结构特征,被视为“不可成药”靶点。近年来兴起的PROTAC(蛋白降解靶向嵌合体)技术,通过“诱导靶蛋白降解”的独特机制,已覆盖200余种靶点,展现出克服耐药性、降低毒性等优势,但该技术分子设计复杂,研发长期依赖经验试错,效率低下。
“数据碎片化是PROTAC智能研发的核心障碍。”业内专家表示,当前PROTAC相关实验数据分散在文献、专利等各类资料中,缺乏统一标准,严重制约了AI技术的应用。东阳光药推出的这一平台,核心突破正是构建了名为HEC-PROTAC DB的专用数据库。目前其搭建的HEC-PROTAC DB已收录超过3万个PROTAC分子,涵盖500余个配体、1000余种连接子及150多个靶点,数据规模与结构精细度均显著领先现有公开数据库。
在此基础上,平台融合多种先进AI模型,通过精准建模靶蛋白与降解分子的相互作用,可自动生成符合要求的新型PROTAC结构,并通过多层级计算筛选出高潜力候选分子。最终形成“数据积累—分子生成—计算验证—实验反馈”的闭环研发模式,彻底改变了传统“反复试错”的研发逻辑,实现了PROTAC药物的理性设计。
东阳光药专有PROTAC智能数据库(HEC-PROTAC DB)首页
平台的实用性已得到实际研发验证。在BTK-PROTAC项目中,研发团队借助平台数据库与AI分析,发现初代分子因结构缺陷导致降解活性较弱。通过AI驱动的定向优化,引入刚性双环结构后,大幅提升了分子嵌合能力与降解效率,最终获得的先导分子在细胞水平活性优于现有阳性对照,且具备更优的药代动力学特性。这一案例充分验证了平台在机制导向药物设计中的科学性与实用性。
作为业内首个面向三元复合物机制的专用数据库与AI筛选体系,该平台整合了“数据—机制—算法”的深度融合优势,与东阳光药已发布的活性预测、分子生成等模块协同,形成了从靶点适配到成药性优化的全链条研发能力。据了解,AI技术的应用可使药物研发周期缩短近40%,资金成本节省至少10%。东阳光药相关负责人表示,平台将为全球创新PROTAC药物研发提供一站式智能引擎,助力更多“不可成药”靶点转化为临床可用的治疗方案。
作为一家2003年成立、专注于感染、慢病及肿瘤等治疗领域的综合性制药企业,东阳光药于2025年8月以“吸收合并私有化+介绍上市”的创新方案登陆香港联交所主板,成为香港市场首例该类型上市案例,此次上市整合了旗下医药资产,进一步夯实了其创新研发与国际化布局的资本基础。